900 españoles son portadores de la enfermedad de Gaucher

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La Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa a la compañía biofarmacéutica Shire, en Estados Unidos. Se trata de una terapia de reemplazo enzimático, indicada para el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de 4 años y adultos. Una patología que afecta a uno de cada 100.000 habitantes, lo que supone que puede afectar a unos 75.000 personas en Europa y, entre éstos la población judía Askanazi es la más afectada. En España uno de cada 150.000 habitantes es portador de esta enfermedad, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG).

En España ya hay más de 328 personas diagnosticadas con esta patología, sin embargo, FEETEG revela que las cifras de prevalencia en nuestro país podrían superar los 900 casos porque se trata de una patología que en muchas ocasiones no presenta síntomas hasta la edad adulta o las personas que la sufren solo son portadores y éstas lo desconocen.

 

La Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha concedido la Revisión Acelerada a este medicamento y, actualmente, se encuentra en proceso de revisión para su aprobación en Europa. Los especialistas médicos esperan que los pacientes afectados por esta enfermedad puedan acceder a este nuevo tratamiento con el fin de paliar la situación de desabastecimiento que llevan sufriendo los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher del otro medicamento de sustitución enzimática hasta ahora disponible. “En estos momentos, muchos pacientes están sin su tratamiento debido al desabastecimiento mundial que ha ocasionado la contaminación de las plantas donde se fabricaba la Imiglucerasa. Un 50% de los afectados ya  Salud , Farmacia , Psicología , Belleza, Medicamentostienen dolores importantes por no tener acceso a la medicación”, explicó la Doctora Carmen Domínguez, facultativo especialista en Bioquímica Clínica del Hospital General Val d’ Hebron de Barcelona.
 
Los estudios clínicos han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I. “Uno de los factores que han contribuido a crear nuestra confianza hacia este medicamento ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos que presenta, inferiores al 1%, frente a las tasas de anticuerpos que oscilan entre un 15 y un 23% del otro medicamento”, afirmó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York. “Es una gran noticia para todos los facultativos interesados en las enfermedades lisosomales porque dentro de este grupo, la enfermedad de Gaucher es la enfermedad más común por depósito lisosomal, señaló el Doctor Antonio Figueredo, Jefe de Sección de Hematología del Hospital Virgen Macarena de Sevilla.