Denuncian la desigualdad para acceder al tratamiento de HPN, una enfermedad ultra rara

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Los derechos de los pacientes ante la negación de un tratamiento, la apuesta por unos criterios de evaluación uniformes y únicos basados en la evidencia científica, así como la equidad en el acceso a los tratamientos han centrado el II Congreso Nacional de HPN, organizado este fin de semana por la Asociación de Pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (www.hpne.org) en el Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla.

“La desigualdad en el acceso al tratamiento es una realidad. Es un problema que estamos detectando en estos momentos en los pacientes con HPN”, han coincidido en asegurar el Dr. Antonio Fernández, presidente de la Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia (AAHH) y Jordi Cruz, presidente de la Asociación de Pacientes de HPN, una enfermedad hematológica ultra rara que causa un riesgo constante de trombosis en cualquier órgano y que pone en serio peligro la vida de los pacientes, unos 250 en España.

“Y el problema es mucho más grave en Andalucía”, según el doctor. “Tenemos los criterios de evaluación de indicación de tratamiento en HPN más restrictivos del país e, incluso me atrevería a decir, del mundo. Cuando aparece un caso, que cumple los criterios nacionales, cuesta mucho trabajo conseguir la autorización del tratamiento en Andalucía”.

Médicos y pacientes reclaman garantizar el acceso en equidad a medicamentos de uso vital, como es el caso de la HPN y un medicamento llamado eculizumab, el único capaz de controlar la enfermedad, de cambiar su historia natural y de evitar las trombosis, principal causa de muerte en estos pacientes. De hecho, el 35% de los afectados muere en los 5 años siguientes al diagnóstico, pero este fármaco mejora significativamente la calidad de vida “y la supervivencia de estos pacientes, equiparándola a la población general”.

Jordi Cruz afirma que “hay pacientes que llevan esperando mucho tiempo a recibir el tratamiento prescrito en su día por el médico. E incluso conocemos algunos casos de afectados que han fallecido esperando, alguno de ellos en Andalucía”. Uno de estos casos es David Compte, de Barcelona, quien ha visto denegada la solicitud urgente de prescripción de eculizumab de su equipo médico en base a criterios poco justificados. De esto hace cuatro meses. Ya han realizado una segunda solicitud, pero sigue esperando.

Por su parte, Laureano Tejera, de Las Palmas, diagnosticado de HPN tras una trombosis atípica, está en tratamiento con eculizumab desde 2010. “Antes tenía fatiga, fuertes dolores, orinaba sangre y mi salud era muy débil. Pero al iniciar este tratamiento también empezó una nueva vida para mí. Llevo la misma vida que antes del diagnóstico, y con la tranquilidad de que la HPN está completamente bajo control”.

“Hay que ser insistentes y solicitar tantas veces como sea necesario el tratamiento si el médico cree que el paciente realmente lo necesita y va a beneficiarse de él”, asegura la Dra. Ana Villegas, Catedrática de la Universidad Complutense de Madrid, Hospital Clínico Universitario San Carlos. A ello, el Dr. Fernández ha añadido que “la administración no puede y usar al médico como coartada ante una decisión meramente económica”.

Según el Dr. Ramiro Núñez, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, “estamos sometiendo a pacientes a procedimientos que entrañan un riesgo vital cuando disponemos de un fármaco que ha demostrado ser eficaz en el control de la HPN, que mejora la calidad de vida y que equipara la esperanza de vida de los afectados a la población general”. Este medicamento “reduce en un 85% el riesgo de trombosis, cambiando la historia natural de la enfermedad, que pasa de ser potencialmente mortal a estar controlada. Pero existe una falta de homogeneización en el tratamiento y el manejo de los pacientes”, ha explicado la Dra. Villegas.

La eficiencia sanitaria, unida al rigor clínico
Debido a la descentralización de las competencias sanitarias, “cada autonomía tiene sus guías de tratamiento, que no son coincidentes y ni siquiera mínimamente superponibles entre las distintas comunidades autónomas”. Los expertos coinciden en que el Ministerio y el Consejo Interterritorial deben cohesionar estos criterios tan dispares, ya que esto conlleva una inequidad en el acceso a la terapia, sujeto al código postal del paciente.

Según el Dr. Fernández, “lo más grave es que esta diferencia de criterios, dentro de una misma autonomía, también se produce entre provincias e incluso entre hospitales”. Por su parte, el presidente de FEDER, Juan Carrión, ha señalado que “no podemos permitirnos la existencia de comités en cada comunidad. Están poniendo de manifiesto un sistema basado en la reducción de recursos y en el valor económico”.

En el II Congreso Nacional de HPN los expertos han señalado que “el impacto positivo de este medicamento en pacientes con HPN se está limitando mucho debido a criterios economicistas”. Sin embargo, también han destacado el hecho de que los medicamentos huérfanos sólo suponen el 0,08% del total del gasto sanitario del SNS, y sólo el 0,43% del gasto global farmacéutico, según datos de 2010 del propio Ministerio de Sanidad. “No es una cifra tan significativa como para que suponga un rechazo rotundo”.

“La eficacia sanitaria va ligada al rigor clínico, es decir, a la evidencia científica, las indicaciones aprobadas y la propia experiencia del médico, ya que de este modo se evitan reingresos, malas prácticas, complicaciones graves,… y costes adicionales para el sistema sanitario”, ha afirmado el Dr. Fernández. “La libertad de prescripción no significa que el médico receta lo que quiere, sino que puede decidir en base a las evidencias científicas, su conocimiento y su experiencia. Los médicos procuramos ser cuidadosos en nuestras indicaciones, y más en estos casos. Y tenemos la obligación de ser eficientes, pero sobre todo con los pacientes”.

Según el Dr. Joan Lluís Vives-Corrons, director de ENERCA y del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, “los derechos de los pacientes no están aún consolidados en las enfermedades raras y ultra raras. Para poder garantizarlos hay que cumplir unos requisitos indispensables: recursos de financiación, impulso decidido de la administración, experiencia de los profesionales y participación activa de los pacientes”.

“Conocer las necesidades de los pacientes es una prioridad”, ha señalado Manuel Pérez, presidente del COF de Sevilla, que ha acogido el II Congreso Nacional de HPN y que está apostando decididamente por este ámbito. “Por ello, hemos puesto en marcha una encuesta a pacientes de enfermedades raras, llevada a cabo desde todas las farmacias españolas, para conocer de primera mano sus necesidades socio-sanitarias”.

En este sentido también se ha expresado el presidente de FEDER, destacando “el asociacionismo como la herramienta más poderosa de la que disponemos. Para nosotros, defender los derechos de los pacientes y resolver la situación de desigualdad en el acceso a los tratamientos es nuestra principal prioridad y reivindicación. Es el primer punto del Documento de 14 propuestas en enfermedades raras y ultra raras trasladado a la Administración”.

Presupuesto independiente y centros especializados
Los expertos son partidarios de que existan comités de evaluación que analicen los casos en función de que cumplan o no los criterios clínicos establecidos en las guías nacionales, como la establecida para la HPN desde la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia. “Son tratamientos excepcionales y hay que tratarlos con excepcionalidad pero con racionalidad y con criterio científico, no sólo económico. La eficiencia del médico se mide en parámetros de salud y la eficiencia del administrador en parámetros económicos. Hay que hallar un punto de encuentro”, según la Dra. Villegas.

Además, reclaman que haya unos centros especializados y de referencia, como en otros países europeos. “Es necesario un mapa de expertos, validando a los profesionales de referencia en este ámbito y apostar por centros referentes con criterios de sostenibilidad”.

También creen imprescindible unas partidas presupuestarias específicas para las enfermedades raras y ultra raras –nacionales o regionales- y desvinculadas de los presupuestos globales y hospitalarios. Éste es un punto fundamental que para el Consejo Asesor del Ministerio de Sanidad, del cual forma parte el COF de Sevilla”. Según Manuel Pérez, “se ha planteado al comité interterritorial: un presupuesto específico y diferenciado”. Según el Dr. Fernández, “sería una solución para no arruinar a los hospitales pequeños, ayudaría a un buen control presupuestario y a una mayor transparencia en la gestión”.

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