La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado su Informe Anual de Acceso a Medicamentos Huérfanos para 2024, en el que se analiza la situación de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad para pacientes en España.

El informe, que toma como referencia datos de diversas fuentes europeas y nacionales a 31 de diciembre de 2024, subraya avances significativos a nivel europeo. Durante el año pasado se registraron 25 nuevas designaciones de medicamentos huérfanos con nombre comercial, 6 más que en 2023. Además, 17 fármacos obtuvieron autorización para su comercialización en la Unión Europea (UE), lo que supone un incremento de 5 productos respecto al año anterior. En total, al cierre del ejercicio, 147 medicamentos huérfanos cuentan con autorización en la UE.

Retos en España

A nivel nacional, los resultados también muestran evoluciones positivas, aunque persisten ciertos obstáculos. Durante 2024, se incorporaron 24 nuevos productos con código nacional (CN), frente a los 10 del año anterior. Sin embargo, el número de medicamentos financiados descendió de 21 a 17.

En total, España cuenta con 131 medicamentos huérfanos con código nacional, lo que representa el 89% de los autorizados en la UE. De estos, 85 medicamentos cuentan con financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS), un 58% de los autorizados en la UE, cifra que mejora en 5 puntos porcentuales respecto al ejercicio anterior. A pesar de este avance, 46 medicamentos siguen sin financiarse, y un preocupante 39% lleva más de tres años sin resolución de financiación favorable.

Tiempos de espera y propuestas de mejora

Los tiempos de espera desde la obtención del código nacional hasta la aprobación de la financiación mantienen la media de 23 meses, una demora que limita el acceso temprano a tratamientos esenciales.

AELMHU hace un llamamiento para que el nuevo modelo de precio y financiación contemple las particularidades de los medicamentos huérfanos, favoreciendo una evaluación específica que permita un acceso más rápido y equitativo para los pacientes con enfermedades raras, un área clave según la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028.

El informe también resalta los avances en terapias avanzadas para enfermedades poco frecuentes. Durante 2024, se financiaron 3 terapias, algo que no ocurría desde 2021. Actualmente, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización, de las cuales 14 tienen código nacional en España y 7 están financiadas por el SNS.

Según Beatriz Perales, presidenta de AELMHU, “Este Informe de 2024 refleja cómo gracias al esfuerzo y colaboración de todos los agentes implicados en el proceso de evaluación y financiación se han generado avances importantes en el acceso a estos tratamientos. Una tendencia positiva que debemos seguir fortaleciendo, preservando el abordaje diferencial que requieren las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos”.

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Redacción Consejos

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