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Los medicamentos huérfanos y las enfermedades ultrararas ante la crisis

Los medicamentos huérfanos y las enfermedades ultrararas ante la crisis

La elaboración de estrategias regionales, en el marco de una cooperación nacional e internacional, es el elemento fundamental para garantizar el acceso equitativo a los medicamentos huérfanos y aumentar el conocimiento en las enfermedades raras y ultra-raras. Esta ha sido una de las principales conclusiones de la III Aula de Medicamentos Huérfanos, impulsada por Alexion y BioMarin con la participación de la Consejería de Salud, Familia y Bienestar Social del Govern de les Illes Balears que ha tenido lugar hoy en Palma de Mallorca y que ha reunido a diferentes agentes sanitarios.
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“Trabajar de forma integral y coordinada es la única manera de proporcionar a los pacientes una información precisa, un diagnóstico correcto y precoz y un tratamiento accesible y efectivo”, ha señalado en su intervención el Dr. Antoni Montserrat, responsable de enfermedades raras de la Comisión Europea.  “Una estrategia nacional debe tener como punto central la cooperación internacional”.

El primer gran paso a nivel europeo fue la creación del Reglamento 141/2000, que recogió una serie de incentivos, como el periodo de exclusividad comercial y la celeridad en los procedimientos regulatorios, con el objetivo de que los laboratorios apostaran por la I+D de medicamentos huérfanos, completamente olvidados hasta este momento.

Los retos clave de futuro son aumentar los recursos en este ámbito y crear estrategias muy sólidas centradas en aumentar el conocimiento de las enfermedades raras mediante registros, centros de referencia y potenciar la investigación. En este sentido, es necesario remarcar la importancia de la colaboración entre Autoridades Sanitarias, profesionales, industria y pacientes.

Acceso temprano y equitativo al paciente: eficiencia frente a coste

Según la UE, una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 5 personas de cada 10.000. Se calcula que hay entre 6.000 y 8.000, en su mayoría graves, crónicas, complejas y potencialmente mortales, siendo todo un reto de salud pública.

En el marco actual de crisis económica, este año el programa del Aula también ha abordado por primera vez la evaluación económica y el valor añadido de los medicamentos huérfanos. En los medicamentos ultra-huérfanos el coste es más elevado debido a la baja prevalencia pero lo importante, declara el ponente, es evaluar los resultados en salud que aportan, es decir, la mejora de la supervivencia y/o de la calidad de vida.

Los expertos han subrayado que, ante todo, es prioritario poder garantizar el acceso a estos medicamentos, independientemente de su coste, ya que es la única alternativa terapéutica de estos pacientes, que merecen la misma atención sanitaria que los enfermos de enfermedades más prevalentes. Según Marta Trapero-Bertran, farmacoeconomista del Centro de Investigación en Economía y Salud de la Universidad Pompeu Fabra, “la evaluación económica es una de las herramientas de priorización explícita de recursos, más escasos con la crisis”. Sin embargo, ha señalado que “con crisis o sin ella, los recursos siempre deben priorizarse teniendo en cuenta otros factores en la toma de decisión como la gravedad de la enfermedad, la disponibilidad de alternativas y la equidad”.

También ha incidido en que, aparte del coste en recursos que suponen los medicamentos huérfanos, es esencial valorar su efectividad, y no sólo la eficacia, en la mejora de la supervivencia y la salud del paciente”. En este sentido, los asistentes al Aula han planteado si el umbral entre coste y efectividad debe ser el mismo para todos los medicamentos o por el contrario debería ampliarse incorporando nuevos criterios, como las preferencias sociales, poco desarrolladas hasta el momento, pero que demuestran una tendencia clara a asignar a priorizar recursos en este tipo de enfermedades.

“Es evidente que el coste de estos fármacos es muy elevado, pero también su beneficio en la salud del paciente, ya que en muchos casos son la única alternativa terapéutica efectiva disponible”. Aquí, el doctor Antoni Montserrat ha mencionado un nuevo elemento de la Comisión Europea para esta evaluación económica,  precisamente basado en este aspecto: el Valor Añadido Clínico para Medicamentos Huérfanos (Clinical Added Value on Orphan Products). Asimismo, los expertos también han planteado si sería deseable plantear un debate en torno a un fondo específico y centralizado para financiar estos medicamentos.”

La clave está en el conocimiento
Algunos de los retos que definen las enfermedades raras  son la falta de profesionales especializados, la escasez de conocimiento científico, la dispersión geográfica, la baja incidencia, la complejidad diagnóstica y la falta de tratamientos autorizados.

En su intervención, la doctora Nuria Matamoros, Jefa del Servicio de Inmunología y experta en enfermedades raras del Hospital Universitario Son Espases de Palma de Mallorca, ha señalado que “los registros siempre han sido una herramienta muy útil para la investigación epidemiológica, pero en las enfermedades raras aúnson más imprescindibles para el reconocimiento, la clasificación diagnóstica, , y para dar visibilidad en los sistemas de salud”.

A nivel europeo, la base de datos más potente en enfermedades raras es el portal de referencia Orphanet, una base de datos a nivel mundial que tiene 5.958 enfermedades raras registradas, además de proporcionar información de programas de investigación, centros de referencia, datos de prevalencia y ensayos clínicos.

Otros elementos esenciales además de la investigación y de los registros coordinados, son la formación a médicos y la creación de centros de referencia. Éstos, junto con los registros, son claves para solucionar las carencias existentes en el área de las enfermedades raras.  

El conocimiento de primera mano que tiene el paciente sobre su enfermedad rara también es importante. Según Joan Carles Mach, de la Escuela Andaluza de Salud Pública, “es importante escucharle para conocer sus expectativas y conseguir un abordaje integral de las enfermedades raras. Además el proceso de aprendizaje continuo al que se ven cometidos ellos y sus familiares puede ser muy útil para ayudar en los procesos de gestión de las enfermedades raras”. En este punto, el doctor Montserrat ha destacado que el Comité y el Consejo de Enfermedades Raras de la Unión Europea cuenta con representantes de pacientes entre sus miembros.



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