La Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) y AELMHU han reunido a especialistas en enfermedades raras, investigación biomédica y acceso a la innovación para analizar los principales desafíos que afrontan los pacientes. Durante la jornada se destacó la importancia de mejorar los tiempos de financiación de los medicamentos huérfanos y de combatir la desinformación sanitaria mediante una información rigurosa y especializada.
Periodistas y expertos analizan los retos de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos
La Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) celebraron este jueves una nueva edición de su Jornada de Formación para Periodistas sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, un encuentro destinado a reforzar la especialización de los profesionales de la información sanitaria.
La sesión, celebrada en formato híbrido desde la sede de ANIS, reunió a representantes de la administración, investigadores, economistas de la salud, asociaciones de pacientes y responsables de la industria farmacéutica para analizar la situación actual de la investigación, la financiación y el acceso a los tratamientos dirigidos a enfermedades poco frecuentes.
La desinformación sanitaria, una preocupación creciente
La vicepresidenta de ANIS, Susana Fernández Olleros, encargada de moderar la jornada, defendió la necesidad de que los periodistas especializados continúen ampliando sus conocimientos en áreas complejas como las enfermedades raras.
Durante su intervención recordó las conclusiones del Informe ANIS 2026: Desinformación en Salud en España, que alerta sobre las consecuencias que puede tener la difusión de información errónea en la toma de decisiones de los pacientes.
Según explicó, la desinformación puede afectar a la adherencia a los tratamientos y deteriorar la confianza entre pacientes y profesionales sanitarios. Por ello, destacó la importancia de este tipo de iniciativas formativas. “Por este motivo, es importante esta formación para nosotros, porque nos actualiza sobre legislación, medicamentos huérfanos, ensayos clínicos, etc.”, señaló.
Más de 200 compañías investigan actualmente en enfermedades raras
La presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, ofreció una radiografía de la situación actual de las enfermedades raras y de los medicamentos huérfanos en España, poniendo el foco en los desafíos que aún persisten para garantizar un acceso equitativo a la innovación.
Perales recordó que actualmente existen más de 200 compañías farmacéuticas en todo el mundo investigando en enfermedades raras y destacó que la industria impulsa el 98% de los ensayos clínicos desarrollados en España en este ámbito, según recoge el Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025, publicado por AELMHU.
Tres nuevos medicamentos huérfanos financiados en 2026
Durante la jornada también se presentaron los datos más recientes del Informe de Acceso a los Medicamentos Huérfanos, correspondientes al primer cuatrimestre de 2026.
El documento revela que tres medicamentos huérfanos han obtenido financiación pública en España durante los primeros cuatro meses del año.
Asimismo, el tiempo medio transcurrido entre la obtención del Código Nacional y la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS) se sitúa actualmente en 22 meses, una ligera mejora respecto a los 23 meses registrados en 2025.
Sin embargo, el informe también muestra un incremento en el número de tratamientos pendientes de financiación, que han pasado de 31 a finales de 2025 a 35 en abril de 2026.
Ante esta situación, Beatriz Perales destacó que «los datos reflejan que se han producido avances en los últimos años, como la reducción de los tiempos medios de financiación, pero también ponen de manifiesto que persisten retos importantes para garantizar que la innovación llegue a los pacientes cuando la necesitan. Por ello, es necesario seguir avanzando hacia un sistema de acceso más ágil, predecible y homogéneo que permita reducir los tiempos de espera y asegurar la disponibilidad de los medicamentos huérfanos para todos los pacientes, especialmente para aquellos que no cuentan con otras alternativas terapéuticas».
Terapias génicas y acceso a la innovación
El encuentro también abordó el papel creciente de las terapias avanzadas en el tratamiento de enfermedades raras.
El director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Juan Antonio Bueren Roncero, analizó la evolución de las terapias génicas y su impacto en patologías que hasta hace pocos años carecían de opciones terapéuticas eficaces.
Durante su intervención, puso de relieve tanto las oportunidades que ofrecen estos tratamientos como los desafíos relacionados con su accesibilidad y sostenibilidad económica.
Compatibilizar innovación y sostenibilidad sanitaria
La incorporación de nuevas terapias al sistema sanitario fue uno de los asuntos centrales de la jornada.
El director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad, César Hernández, explicó que la llegada de tratamientos innovadores para enfermedades raras obliga a encontrar fórmulas que permitan compatibilizar el acceso rápido de los pacientes con una gestión responsable de los recursos públicos.
Según afirmó, “exige compatibilizar el acceso rápido de los pacientes con una gestión eficiente de los recursos públicos».
Además, añadió que “Esto es un reto de alcance social, no tanto estrictamente sanitario. Tenemos que seguir incentivando el desarrollo de alternativas cada vez mejores para alcanzar al conjunto de enfermedades raras con el ánimo de no dejar a nadie atrás”.
El acceso a los medicamentos huérfanos, una inversión para la sociedad
Por su parte, Álvaro Hidalgo, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla-La Mancha (UCLM), analizó las repercusiones económicas y sociales que tienen las enfermedades raras sobre pacientes, familias y sistemas sanitarios.
Durante su intervención defendió la necesidad de incorporar una visión más amplia en los procesos de evaluación y financiación de tratamientos.
En este sentido, aseguró que «el acceso a los medicamentos huérfanos es una inversión, no un gasto», al considerar que los beneficios generados por estos tratamientos van más allá de los resultados clínicos y repercuten directamente en la autonomía de los pacientes y en la calidad de vida de su entorno.
Asimismo, concluyó que «Pensar a corto plazo nos sale caro; lo verdaderamente costoso es no tratar».
El papel de los medios en la visibilidad de las enfermedades raras
La clausura de la jornada estuvo a cargo de Isabel Motero, directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), quien destacó la contribución de los medios de comunicación a la sensibilización social sobre estas patologías.
Motero puso en valor la capacidad del periodismo especializado para trasladar a la sociedad tanto los avances científicos como las dificultades que siguen afrontando miles de familias.
En este sentido, afirmó que «Los medios de comunicación son aliados imprescindibles para avanzar en enfermedades raras. Su labor contribuye a visibilizar, entre otros, los desafíos de equidad y coordinación que todavía afrontan millones de personas y familias en nuestro país, poniendo el foco en las historias que hay detrás de cada necesidad y cada avance».
