El tratamiento profiláctico en hemofilia es clave para prevenir la artropatía

Los sangrados característicos de la hemofilia pueden producir daños a nivel articular, prevenibles con la profilaxis

Más de 400 expertos internacionales y de nuestro país se han dado cita este fin de semana en Barcelona en la reunión ‘Global Haemophilia Summit’, que cuenta con la colaboración de la compañía biomédica Pfizer, para presentar los principales avances en el manejo de la hemofilia y debatir sobre las necesidades aun no cubiertas en el abordaje de este trastorno de la coagulación.

Durante la reunión, se ha profundizado en las diferentes situaciones que representan un reto para el manejo de la enfermedad: pruebas de laboratorio, manifestaciones clínicas graves, prevención del desarrollo de un inhibidor, los nuevos tratamientos en la hemofilia y la importancia del tratamiento profiláctico para prevenir la patología articular.

La manifestación clínica fundamental de la hemofilia es el sangrado, siendo la localización a nivel articular una de las principales características de la enfermedad. A este respecto, el doctor Víctor Jiménez-Yuste, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid, señala; “si no se evita este sangrado mediante tratamiento profiláctico, tras varios episodios hemorrágicos se producen cambios a nivel articular que conducen a la aparición de una artropatía con el paso del tiempo”.

La hemartrosis, sangrado a nivel articular, es una complicación musculoesquelética característica de la hemofilia que consiste en una hemorragia en una articulación. Las más frecuentes suceden en los tobillos, rodillas, caderas, codos y hombros. Las hemorragias en las articulaciones pueden dar lugar a la hipertrofia el tejido sinovial. Este hecho da lugar a mayor facilidad para el sangrado articular y afectación del cartílago y al desarrollo en fases avanzadas de artropatía.

Actualmente, los esquemas terapéuticos de profilaxis permiten prevenir el desarrollo de una artropatía grave, pero aún existen sangrados subclínicos que si bien no producen esas secuelas tan importantes que acontecen fuera de la profilaxis sí que deben ser seguidos porque pueden afectar a las articulaciones de los pacientes pasados los años.

En este sentido, la doctora Carmen Altisent, Hematóloga de la Unitat d’Hemofília del Hospital Universitari Vall d’Hebron de Barcelona, apunta: “el tratamiento eficaz de las hemorragias y su prevención con el tratamiento profiláctico ha mejorado notablemente la calidad de vida de los pacientes”.

Sin embargo, en su opinión, todavía queda mucho camino por recorrer para garantizar el acceso al tratamiento para todos los pacientes. El porcentaje de aplicación de tratamiento profiláctico en nuestro país, aunque se ha incrementado entre la población infantil, todavía no se encuentra suficientemente extendido en la población adulta.

Avances y retos en el tratamiento de la hemofilia
Además de la prevención casi total de la artropatía mediante la profilaxis, otros retos pendientes continúan siendo la mejora de la calidad de vida de los pacientes adultos y en el horizonte más o menos cercano la curación de la enfermedad a través de la terapia génica.

En cuanto al tratamiento personalizado, en España se han buscado formas de individualizar las dosis de factor y de mejorar su administración a través de nuevos dispositivos más sencillos y fáciles de utilizar.

En este sentido, en San Sebastián de los Reyes (Madrid) está una de las principales plantas biotecnológicas que a nivel mundial elabora y distribuye productos recombinantes para el tratamiento de la hemofilia A y B. Más del 95% de la producción total de la planta, de Pfizer, se destina a la exportación y sus productos se distribuyen a más de 50 países de todo el mundo.

Millas por la hemofilia con Alex Dowsett
En el marco de la reunión, ha tenido lugar la presentación internacional de la campaña ‘Millas por la Hemofilia’, que la compañía biomédica Pfizer ha puesto en marcha con la participación del ciclista profesional Alex Dowsett. El objetivo de este proyecto es hacer una llamada de atención sobre la hemofilia y mostrar cómo es posible llevar una vida normalizada con esta patología hereditaria.

Durante dos días especialistas nacionales e internacionales en Hemofilia que han acudido al ‘Global Haemophilia Summit’, han pedaleado por la hemofilia. Las millas logradas se han traducido en una donación a la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO) para un proyecto que contribuiría a mejorar la calidad de vida de estos pacientes.

En esta campaña ha sido fundamental la implicación Alex Dowsett, como paciente con hemofilia al que su enfermedad no le ha impedido dedicarse a un deporte tan exigente como el ciclismo a nivel profesional. Dowsett fue diagnosticado con hemofilia A grave cuando era niño y enseguida sus padres vieron en el deporte una forma de mejorar su condición física y su integración social, tras unos años volcado en la natación, descubrió que el ciclismo era su verdadera pasión. Alex ha sido campeón de Time Trial en Reino Unido durante tres años.