Tres niños con distrofia muscular Duchenne demandan a la Consejería de Aragón recibir el tratamiento indicado

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La Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón (CEMA) ha decidido no conceder  la autorización para administrar Ataluren hasta que no tenga su precio y reembolso fijado por parte del Ministerio de Sanidad

Sergio, de 7 años, y los mellizos Carlos y Mario de 9, son tres niños de Zaragoza y Caspe (Zaragoza), respectivamente, con distrofia muscular de Duchenne debido a una mutación sin sentido, una enfermedad degenerativa que causa una progresiva pérdida de la función muscular. En julio de 2014, Ataluren fue autorizado de forma condicional por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para su comercialización en la Unión Europea, convirtiéndose, así, en el primer tratamiento mundial aprobado para la distrofia muscular de Duchenne debido a
una mutación sin sentido en el gen de la
distrofina, en pacientes que pueden caminar a
partir de 5 o más años. Aunque actualmente
este tratamiento no tiene aprobadas las
condiciones de precio y financiación en el
Sistema Nacional de Salud se puede acceder a él a través de la modalidad de “Uso de medicamentos en condiciones especiales” o “Uso compasivo” (RD 1015/2009).

Hasta el momento en España 12 niños de Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña reciben este tratamiento por “uso compasivo”. Sin embargo, la Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón (CEMA) ha denegado la autorización de administrar este tratamiento alegando que, según criterio de la Consejería de Sanidad y de la Dirección del Hospital, en la Comunidad de Aragón no se autoriza la adquisición de medicamentos que se encuentren pendientes de asignación de precio y financiación.

“Esta negación llega ahora. Fue en septiembre de 2014 cuando el servicio de neurología del hospital Miguel Servet de Zaragoza hizo la petición de Ataluren siguiendo las indicaciones del médico especialista de los niños, quien confirmaba que sí cumplían con las características para que se les administrara dicho tratamiento” explica Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España. En mayo de 2015, ante la falta de noticias, los padres de los tres niños, con el apoyo de la asociación, enviaron una reclamación a la Consejería de Sanidad del Gobierno de Aragón. “Por fin conseguimos una respuesta tras meses esperando, mantuvimos conversaciones con el departamento jurídico de la consejería y nos prometieron acelerar todos los trámites para obtener una respuesta rápida, que en principio esperábamos que fuera satisfactoria. Pero llegaron las elecciones y los cambios. Tuvimos que volver a hablar con la nueva dirección de coordinación de asistencia de la Consejería de Sanidad de Aragón, y finalmente, tras otra reunión con la Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón (CEMA) han decidido que de momento no autorizan la administración de Ataluren a los tres niños hasta que no tenga su precio y reembolso fijado por parte del Ministerio de Sanidad” añade Silvia Ávila.

Ante esta situación, “estamos devastados. Llevamos más de un año luchando para que nuestros hijos reciban este tratamiento. No podemos esperar más, los meses pasan y la enfermedad avanza cada día, empeoran los síntomas y con ello la calidad de vida de nuestros hijos. Por eso, reclamamos a la Consejería de Sanidad de Aragón que valore las opciones y autorice este tratamiento tan esencial para su supervivencia. No entendemos cómo Ataluren está siendo ya administrado en otras comunidades autónomas y en Aragón no, nos sentimos discriminados”, aseguran Carmen e Irene, madres de los niños afectados.

Distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional que afecta principalmente a varones. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de los músculos esqueléticos, el diafragma y el miocardio. En los pacientes que presentan DMD, la manifestación más grave del trastorno, es la perdida la capacidad de caminar a la temprana edad de siete-diez años y sufren complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena. Se calcula que la mutación sin sentido es la causa de la DMD en aproximadamente el 13 % de los pacientes, o aproximadamente 2000 pacientes en Estados Unidos y 2500 pacientes en la Unión Europea.

1 Comentario

  1. HOLA ESTAMOS PASADO UN TRANCE MUY DURO AL IGUAL QUE USTEDES NUESTRO HIJO DE 8 AÑOS PRESENTA TODOS LOS SINTOMAS DE DMD, Y LOS MEDICOS NOS DICEN QUE ESTAMOS AL FRENTE DE ESTA ENFERMEDAD QUE DIA CON DIA HEMOS VISTO QUE NUESTRO NIÑO SE HA DESGASTADO CON RAPIDEZ.

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