Johnson & Johnson (J&J) ha anunciado la obtención de precio y reembolso en el Sistema Nacional de Salud para ▼IMAAVY® (nipocalimab), como complemento de la terapia estándar de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad, con anticuerpos positivos frente al receptor de la acetilcolina (AChR), o frente al receptor muscular específico de la tirosina cinasa (MuSK).
Los expertos han resaltado la importancia de contar con un tratamiento innovador que abarque a estas poblaciones de pacientes. “Esta indicación incluye a población a partir de los 12 años, y es especialmente relevante en los adolescentes, porque las opciones terapéuticas son más limitadas, y también en los pacientes con anticuerpos anti-MuSK, que pueden presentar formas de la enfermedad particularmente difíciles de controlar”, ha explicado la Dra. Teresa Sevilla, especialista en Neurología del Hospital Universitario La Fe de Valencia.
Respuesta a las necesidades no cubiertas que persisten en la MGg
La MGg es una enfermedad crónica y debilitante mediada por autoanticuerpos que cursa frecuentemente con síntomas fluctuantes. Los pacientes siguen teniendo importantes necesidades de nuevas terapias eficaces, con perfiles de seguridad demostrados y que ofrezcan un control sostenido de la enfermedad,. En aproximadamente el 95% de los pacientes con MGg se han identificado autoanticuerpos IgG patógenos. Este bloqueador del FcRn es una terapia inmunoselectiva diseñada para reducir sustancialmente los niveles de inmunoglobulina G (IgG), incluidos los autoanticuerpos IgG perjudiciales, al tiempo que preserva la función de los linfocitos B.
“Hasta hace relativamente poco tiempo, nuestros tratamientos se basaban fundamentalmente en medicamentos que actuaban de manera amplia sobre el sistema inmunitario. Ahora disponemos de tratamientos dirigidos a mecanismos concretos de la enfermedad”, ha explicado la Dra. Sevilla. “En los ensayos hemos visto cómo la reducción de los anticuerpos se traduce en que los pacientes experimentan una mejoría de los síntomas y de su capacidad para realizar actividades de la vida diaria como hablar, masticar, tragar, levantarse de una silla o realizar esfuerzos físicos y, además, esa mejoría se mantuvo durante los seis meses del estudio VIVACITY-MG3”, ha explicado la especialista.
En este sentido, ha coincidido el Dr. Gerardo Gutiérrez, especialista en Neurología de la Unidad Neuromuscular del Hospital Infanta Sofía de Madrid, que ha resaltado la incertidumbre que afrontan los pacientes con MGg en su día a día: “Una de las cosas que más echan de menos los pacientes es poder controlar su vida porque no saben cómo van a estar la semana siguiente y les cuesta hacer planes o comprometerse a alguna actividad. Cuando conocemos a los pacientes, sabemos a lo que han tenido que renunciar y lo que añoran en su vida”.
Como ha recordado el Dr. Gutiérrez, “la estabilidad clínica es importante, pero puede ser engañosa; una persona puede llevar meses estable, pero seguir teniendo dificultades para comer, trabajar o salir de casa. Los nuevos tratamientos nos ayudan a controlar mejor la enfermedad, pero vemos que este control sostenido de los síntomas no siempre se alcanza en todos los casos”.
Resumen de la evidencia clínica de nipocalimab en MGg
La aprobación de nipocalimab se basa en los datos del estudio pivotal Vivacity-MG3 en adultos, que continúa en curso, y del estudio fase 2/3 Vibrance-MG en pacientes pediátricos. Vivacity-MG3 es el ensayo de registro con el periodo de evaluación del criterio de valoración principal (variación media en la puntuación de MG-ADL con respecto al valor basal en las semanas 22, 23 y 24) más prolongado de todos los bloqueadores del FcRn aprobados para adultos con MGg. Entre los principales resultados de Vivacity-MG3 destacan los siguientes5:
- Nipocalimab administrado con el tratamiento estándar (SoC, por sus siglas en inglés) proporcionó un mayor control de la enfermedad, que se mantuvo hasta la semana 24, frente a placebo junto con el tratamiento estándar, según la mejora en la puntuación de la escala MG-ADLa,5. Esto se traduce en que los pacientes recuperan funciones esenciales de la vida diaria, como masticar, tragar, hablar y respirar5.
- Los participantes tratados con nipocalimab + SoC mantuvieron las mejoras hasta las 96 semanas de seguimiento en el estudio de extensión abierta en curso en MGg1.
- Nipocalimab demostró una reducción rápida, sustancial y sostenida de los niveles de autoanticuerpos, de hasta el 75% a partir de la primera dosis y durante un periodo de seguimiento de 24 semanas5.
- La incidencia global de acontecimientos adversos (AA), AA graves y AA que condujeron a la interrupción del tratamiento fue similar a la del grupo de placebo + SoC. En concreto, el 81,6% de los pacientes (n=80) tratados con nipocalimab + SoC presentaron AA, frente al 82,7% (n=81) del grupo de placebo + SoC. Se notificaron AA graves en el 9,2% de los pacientes (n=9) del grupo de nipocalimab + SoC frente al 14,3% (n=14) del grupo de placebo junto con el tratamiento estándar.
Los resultados del estudio infanto-juvenil fase 2/3 Vibrance, actualmente en curso, en adolescentes de 12–17 años con anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK positivos mostraron que nipocalimab + SoC alcanzó el criterio de valoración principal, con una reducción del 69% de la IgG sérica total durante 24 semanas, así como los criterios de valoración secundarios de mejora en las puntuaciones de las escalas MG-ADL y QMGc;2.
Este bloqueador del FcRn ha demostrado un perfil de seguridad consistente en los estudios Vivacity-MG3 y Vibrance-MG con una tolerabilidad comparable en las poblaciones adulta y adolescente,5.
Un hito significativo para las personas con MGg
“Nuestro objetivo en la miastenia gravis es alcanzar una situación con síntomas mínimos o sin limitaciones relevantes, mantenida en el tiempo y con los mínimos efectos secundarios. Para el paciente, esto se traduce en una vida normal: terminar una jornada de trabajo, comer con tranquilidad o hacer planes con su familiares o amigos. El éxito del tratamiento también se mide por la vida que el paciente recupera” ha apuntado el Dr. Gutiérrez, quien ha añadido que “la principal virtud de nipocalimab es que se trata de un fármaco que ha demostrado controlar de manera estable y sostenida la enfermedad”.
La Dra. Sevilla ha recordado que la miastenia puede ser una enfermedad muy incapacitante: “Hay personas que se encuentran relativamente bien por la mañana y que, a medida que transcurre el día, tienen dificultades para hablar, masticar, caminar o realizar actividades que para los demás resultan completamente normales. Además, esta debilidad puede fluctuar y resultar imprevisible, lo que condiciona enormemente su vida familiar, social y laboral”.
“Con esta nueva terapia, esperamos contribuir a mejorar la vida de los pacientes y a transformar el tratamiento de la miastenia gravis generalizada en España”, ha afirmado Jacobo Muñoz, director médico de Johnson & Johnson Innovative Medicine España. “En línea con nuestro compromiso de más de 60 años en el área de neurociencias, aspiramos a mejorar la calidad de vida global de los pacientes y mantenemos nuestro empeño en impulsar la investigación y el desarrollo continuos para brindar soluciones innovadoras, en este caso, para las enfermedades mediadas por autoanticuerpos con importantes necesidades médicas no cubiertas”.
Notas del editor:
- La escala MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living) permite realizar una evaluación clínica rápida de los síntomas que el paciente recuerda y que afectan a sus actividades de la vida diaria. La puntuación total oscila entre 0 y 24; una puntuación más alta indica una mayor gravedad de los síntomas.
- La escala QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) es una evaluación de 13 ítems realizada por un médico para cuantificar la gravedad de la MG. Su puntuación total oscila entre 0 y 39; las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad8.
Acerca de la miastenia gravis generalizada (MGg)
La miastenia gravis (MG) es una enfermedad mediada por autoanticuerpos en la que el sistema inmunitario produce por error anticuerpos (por ejemplo, frente al receptor de acetilcolina [AChR], la tirosina quinasa específica de músculo [MuSK]), frente a proteínas de la unión neuromuscular que pueden bloquear o interrumpir la señalización normal de los nervios a los músculos, lo que deteriora o impide la contracción muscular3,,. Se estima que la enfermedad afecta a entre 56.000 y 123.000 personas en Europa y se estima que a 700.000 personas en todo el mundo3,. La enfermedad afecta tanto a hombres como a mujeres y se presenta en todas las edades y grupos raciales y étnicos, pero con mayor frecuencia afecta a mujeres jóvenes y hombres mayores11. Alrededor del 50% de las personas diagnosticadas con MG son mujeres, y alrededor de una de cada cinco de esas mujeres está en edad fértil,. Aproximadamente entre el 10 y el 15% de los nuevos casos de MG se diagnostican en adolescentes (12-17 años),,.
Las manifestaciones iniciales de la enfermedad suelen ser oculares, pero aproximadamente el 85% de los pacientes con MG experimenta un avance adicional de las manifestaciones de la enfermedad, lo que se conoce como miastenia gravis generalizada (MGg). Esta se caracteriza por una gran debilidad muscular y dificultades para hablar y tragar ,,,,. Las poblaciones vulnerables con MGg, como los pacientes pediátricos, tienen opciones terapéuticas más limitadas.
Acerca del estudio fase 3 VIVACITY-MG3
El estudio fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) fue diseñado específicamente para medir el perfil de eficacia y seguridad sostenidas con una posología de administración continua en esta enfermedad crónica e impredecible, donde sigue habiendo grandes necesidades no cubiertas. Se identificaron pacientes adultos con MGg con o sin anticuerpos con una respuesta insuficiente (MG-ADL ≥6) al tratamiento estándar que estuvieran recibiendo actualmente y se incluyeron 199 pacientes (153 de ellos seropositivos) en el ensayo doble ciego controlado con placebo de 24 semanas de duración5,. Se aleatorizó a los pacientes en proporción 1:1 para recibir nipocalimab en combinación con el tratamiento estándar (dosis de carga de 30 mg/kg por vía IV seguida de 15 mg/kg cada dos semanas) o placebo en combinación con el tratamiento estándar5. Los datos demográficos iniciales estaban equilibrados en todos los grupos (77 nipocalimab, 76 placebo)5. El criterio de valoración principal del estudio fue la variación media en la puntuación de MG-ADL con respecto al valor basal en las semanas 22, 23 y 24, entre los grupos de pacientes5. Un criterio de valoración secundario clave fue la variación en la puntuación de QMG. La seguridad y la eficacia a largo plazo se evaluaron en una fase de extensión abierta actualmente en curso23.
Acerca del estudio fase 2/3 Vibrance-MG
El estudio fase 2/3 Vibrance-MG (NCT05265273) es un estudio abierto actualmente en curso para determinar el efecto de nipocalimab en participantes pediátricos con MGg. Se han inscrito en el ensayo siete participantes de entre 12 y 17 años con un diagnóstico de MGg, según la clasificación de la Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA, por sus siglas en inglés) de clase II a IV en la selección, y una respuesta clínica insuficiente al tratamiento estándar estable y continuo2. Los participantes deben presentar serologías positivas para autoanticuerpos anti-AChR o anti-MuSK. El estudio consta de un periodo de selección de hasta cuatro semanas, una fase de tratamiento activo abierto de 24 semanas durante la cual los participantes reciben nipocalimab por vía intravenosa cada dos semanas, y una fase de extensión a largo plazo. Se realizará una evaluación de seguimiento de la seguridad ocho semanas después de la última dosis24. El resultado principal del estudio es el efecto de nipocalimab sobre la IgG sérica total, la seguridad y tolerabilidad, y la farmacocinética en participantes pediátricos con MGg a las 24 semanas. Los criterios de valoración secundarios incluyen el cambio en las puntuaciones MG-ADL y QMG a las 24 semanas2,24.
Acerca de IMAAVY® (nipocalimab)
Nipocalimab es un tratamiento inmunoselectivo diseñado para dirigirse al receptor Fc neonatal (FcRn), unirse a él con alta afinidad y bloquearlo, reduciendo así los anticuerpos circulantes de inmunoglobulina G (IgG) que provocan la enfermedad, al tiempo que preserva funciones fundamentales del sistema inmunitario.,, Actualmente, nipocalimab está autorizado en la Unión Europea como tratamiento complementario al tratamiento estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en adultos y adolescentes de 12 años o más que sean positivos en anticuerpos anti-AChR+ y anti-MuSK+.,
Nipocalimab está en investigación en tres áreas clave del ámbito de las enfermedades mediadas por autoanticuerpos, incluyendo las enfermedades reumatológicas, las enfermedades autoinmunitarias raras y las enfermedades materno-fetales mediadas por aloanticuerpos maternos, en las que se cree que el bloqueo de la unión de la IgG a FcRn en la placenta limita la transferencia transplacentaria de los aloanticuerpos maternos al feto23,,,,,,,,,
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han concedido varias designaciones importantes a nipocalimab, como:
- Medicamento huérfano por la EMA (UE) para la enfermedad hemolítica perinatal (EHPN) en octubre de 2019 y para la trombocitopenia aloinmune fetal y neonatal (TAIFN) en abril de 2025.
- Designación Fast Track de la FDA estadounidense en la EHPN y en la anemia hemolítica autoinmune (AHAI) por anticuerpos calientes en julio de 2019, en la MGg en diciembre de 2021, en la TAIFN en marzo de 2024, en la enfermedad de Sjögren (SjD) en marzo de 2025 y en el lupus eritematoso sistémico (LES) en enero de 2026.
- Designación de medicamento huérfano de la FDA para la AHAI por anticuerpos calientes en diciembre de 2019, la EHPN en junio de 2020, la MGg en febrero de 2021, la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) en octubre de 2021 y la TAIFN en diciembre de 2023.
- Designación de terapia innovadora de la FDA estadounidense para la EHPN en febrero de 2024 y para la enfermedad de Sjögren en noviembre de 2024.
- Concesión de designación prioritaria en MGg de la FDA en el cuarto trimestre de 2024 y anemia hemolítica autoinmune (AHAI) en el segundo trimestre de 2026.
Para conocer el listado completo de acontecimientos adversos, la información posológica y de administración, las contraindicaciones y otras precauciones con el uso de nipocalimab, consulte la ficha técnica.
(▼) Conforme a la regulación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para nuevos fármacos, nipocalimab está sujeto a un seguimiento adicional.
Acerca de Johnson & Johnson
En Johnson & Johnson creemos que la salud de las personas lo es todo. Nuestra capacidad para desarrollar innovación en salud nos permite ayudar a construir un mundo donde las enfermedades complejas sean prevenidas, tratadas y curadas, y donde los tratamientos sanitarios sean más eficaces, menos invasivos y personalizados para cada paciente. Nuestra experiencia y excepcional posicionamiento en Innovative Medicine y MedTech nos permite innovar en un amplio abanico de soluciones en salud y ofrecer hoy los avances del mañana, y conseguir impactar profundamente en la salud de las personas.
Referencias
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³¹ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05327114. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. Último acceso: noviembre de 2026.
³² ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Último acceso: noviembre de 2026.
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³⁴ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05912517. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. Último acceso: noviembre de 2026.
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³⁶ ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04882878. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Último acceso: noviembre de 2026.
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