La Fundación CRIS contra el cáncer, entidad referente en la investigación contra la leucemia, anunciaba en el mes de febrero la aprobación para llevar a cabo un ensayo clínico innovador que trataría a niños con leucemias de alto riesgo: las leucemias linfoblásticas agudas tipo B y tipo T que se realiza en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil en el Hospital Universitario de La Paz. El doctor Antonio Pérez Martínez, pediatra, jefe de Onco-Hematología y Trasplante Hematopoyético y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, destacaba entonces que “el cáncer infantil debe abordarse, con estrategias específicas de investigación y tratamiento y los ensayos clínicos son una herramienta fundamental para avanzar en la investigación del cáncer infantil».
Ahora, esta entidad ha presentado los resultados de este importante estudio realizado en el Hospital Universitario La Paz, en el que se ha administrado por primera vez en Europa una terapia CAR-T tándem para pacientes pediátricos y jóvenes adultos (todos menores de 24 años) con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B), el tipo de cáncer más frecuente en la infancia, en recaída y sin otras alternativas terapéuticas. La nueva CAR-T se aplicó a 12 jóvenes con leucemia (11 en un programa de uso compasivo y 1 paciente dentro del ensayo clínico REALL_CART) y siete de ellos están actualmente libres de enfermedad y tienen buena calidad de vida.
Un mes después de la infusión de esta terapia celular, en ocho pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco de ellos pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, seis de estos diez niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones. Tras el estudio, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.
Durante la presentación se ha destacado que se trata de un «avance sin precedentes», logrado mediante el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral. Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido.
Terapias CAR-T frente al cáncer
Las terapias CAR-T han revolucionado el tratamiento del cáncer, sobre todo en tumores de la sangre como leucemias y linfomas. Funcionan al modificar genéticamente los linfocitos para que incorporen radares capaces de detectar una molécula característica en la superficie de las células tumorales, las encuentren y las destruyan. La leucemia linfoblástica aguda tipo B, especialmente en niños y niñas, ha sido una de las más beneficiadas.
La Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario de la Paz, liderada por el doctor Antonio Pérez y su equipo, es un referente en el desarrollo y aplicación de terapias avanzadas como los CAR-T), en niños y niñas con cáncer que no responden a otras terapias o sufren recaídas tras el tratamiento.
Estas terapias están revolucionando el tratamiento de los pacientes, y en muchos casos están logrando mejorías en pacientes que serían impensables solamente cinco años atrás. Según explican desde Cris Contra el Cáncer «nos encontramos, pues, ante un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer, ya que en muchos casos se trata de terapias vivas, células (en muchos casos del sistema inmunitario) que combaten al tumor y lo rechazan. No obstante, para garantizar su eficacia, calidad y seguridad, esta nueva generación de medicamentos debe cumplir todas las normativas y controles de calidad que cualquier otro medicamento, las llamadas Normas de Correcta Fabricación o GMP por sus siglas en inglés -Good Manufacturing Practices-.
