Abordaje multidisciplinar e investigación, claves en enfermedades poco frecuentes

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quimioterapia en cáncer de mama

Más de 3 millones de personas sufren enfermedades raras o ultra-raras en España, y sólo el 6% disponen de tratamiento específico. Por ello, fomentar las sinergias entre los diferentes actores sanitarios resulta clave para mejorar la calidad de vida de los pacientes y ofrecerles la mejor asistencia sanitaria.

“Los pacientes son el “sentir” de la profesión farmacéutica y, por ello, es necesario un diálogo constante entre los distintos actores de la industria farmacéutica para poder ofrecer a los pacientes afectados por enfermedades poco frecuentes la mejor atención integrada.”, ha explicado Doña Ana Aliaga, Secretaria General del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos.

Esta ha sido una de las principales conclusiones extraída durante la mesa debate “Medicamentos huérfanos, industria y fórmulas magistrales” que se ha desarrollado durante el I Congreso Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes en el Hospital Ramón y Cajal, organizado por el Instituto Nacional de Enfermedades poco frecuentes (INDEPF), la Asociación de Enfermedades Raras (ACMEIM) y el Hospital Ramón y Cajal, celebrado el pasado jueves. La mesa debate ha sido moderada por Enrique Sánchez de León, Ex Ministro de Sanidad y Seguridad Social, y en ella han participado el Doctor Aquilino Corral, de la Asociación Española de Farmacéuticos Formulistas, Doña Ana Aliaga, Secretaria General del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos, Dr. José Luis Poveda, Presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria y la Doctora Carmen Basolas, Directora de Relaciones Institucionales de CHIESI en representación de Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), para debatir sobre el papel de los Medicamentos Huérfanos (MMHH) y las Fórmulas Magistrales (FMFM) en el tratamiento de pacientes con enfermedades poco frecuentes.

Actualmente, existen alrededor de 7.500 enfermedades poco conocidas, de las que sólo se ha investigado en torno a un 10%. La gran diversidad y heterogeneidad de las manifestaciones clínicas de este grupo de enfermedades, provoca muchos vacíos sanitarios. Por ello, incentivar la investigación y la colaboración entre el sector público y privado es fundamental para resolver este problema de salud pública. En este sentido, el Doctor José Luis Poveda ha señalado “la necesidad de establecer modelos colaborativos como los contratos de riesgos compartido para la financiación de este tipo de tratamientos”.

En esta misma línea se ha pronunciado la Doctora Basolas, quien ha destacado la predisposición de los laboratorios dedicados a la investigación en tratamientos para enfermedades poco frecuentes a la adopción de este tipo de acuerdos. “Todas las compañías integradas en AELMHU a las que se les ha propuesto firmar un Acuerdo de Riesgo Compartido con la administración, lo han hecho”, ha afirmado la portavoz de AELMHU.

Los expertos reunidos en esta mesa han apuntado la necesidad de que exista una coexistencia entre los Medicamentos Huérfanos y la Formulación Magistral para cubrir las lagunas terapéuticas de los pacientes con enfermedades raras y ultra raras en lo máxima medida posible.

En este sentido, la Doctora Carmen Basolas destacó el bajo retorno para los laboratorios farmacéuticos sobre las inversiones necesarias en I+D+¡ y posterior registro y comercialización, incluso en régimen de exclusividad tradicional a través de protección de patente y remarcó “Frente a esta situación, las administraciones han buscado otro tipo de incentivos a la investigación, como pueden ser las subvenciones sin ánimo de lucro de grandes corporaciones los periodos de exclusividad en el mercado para los medicamentos huérfanos registrados y comercializados a partir de principios activos con la Designación de Huérfano desde la Unión Europea para una indicación terapéutica concreta”. En este escenario, Carmen Basolas recordó que las fórmulas magistrales son legítimas siempre y cuando adecuen la forma farmacéutica a las necesidades del paciente, ajusten alguna presentación a las dosis prescritas con el objetivo de facilitar la administración y consigan ser más eficientes en la gestión de medicamentos sin descuidar la calidad ni la legalidad. También quiso resaltar la experta que “Es muy importante resaltar que la búsqueda de la eficiencia no exime del cumplimiento de la normativa vigente: no deben prepararse fórmulas magistrales en oficinas de farmacia de hospitales ni en farmacias comunitaria si está disponible el preparado comercial en la dosis o forma farmacéutica que se precisa. No hacerlo así, podría poner en riesgo la investigación, registro y comercialización de los Medicamentos Huérfanos desarrollados a partir de Designaciones Huérfanas y se priva a los pacientes con enfermedades raras o ultrararas a acceder a medicamentos registrados y que por lo tanto han demostrado suficientemente su calidad, eficacia y seguridad.” Teniendo en cuenta además, que cuando se autoriza un medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento, en la mayoría de los casos los laboratorios farmacéuticos están obligados a llevar a cabo un plan de gestión de riesgos y estudios de farmacovigilancia postautorización.

Carmen Basolas concluyó con que deben coexistir las dos opciones terapéuticas para mejorar la calidad de vida del paciente y poder ofrecerle una atención integral y destacó “ la gran labor que las FFMM Fórmulas magistrales pueden cubrir en las patologías para las que no haya disponible un MH Medicamento Huérfano o Ultrahuérfano registrado y comercializado y siempre en el marco de la legislación vigente”

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